Barcelona, 19 de diciembre de 2024 • CSL Behring, empresa biofarmacéutica líder mundial en terapias para patologías plasmáticas, anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó el 12 de diciembre su opinión positiva, recomendando la concesión de una autorización de comercialización como tratamiento profiláctico mensual para el angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y adolescentes mayores de 12 años.
Garadacimab es un anticuerpo monoclonal diseñado para unirse al factor XII activado (FXIIa) e inhibir su actividad. El FXIIa es una proteína plasmática que desempeña un papel clave en el inicio de la cascada fisiopatológica que desencadena los ataques de edema en personas con AEH. Así, garadacimab al unirse e inhibir el FXIIa detiene la señalización molecular desde el inicio de la ruta previniendo los ataques de AEH. Se espera que la decisión final con la autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea (CE) se produzca en el primer trimestre de 2025.
«CSL Behring mantiene su firme compromiso de desarrollar medicamentos transformadores con un claro enfoque centrado en el paciente y en áreas en las que todavía existen necesidades no cubiertas. Esta decisión del CHMP nos sitúa más próximos a ofrecer un tratamiento innovador a los pacientes que conviven con el AEH, una condición debilitante y potencialmente mortal», dijo Emmanuelle Lecomte-Brisset, Vicepresidenta Senior y Jefa de Asuntos Regulatorios Global de CSL, quien también manifestó: «Esperamos que pronto podamos poner esta opción terapéutica a disposición de los pacientes en Europa.»
Los ataques de AEH son con frecuencia dolorosos y pueden producirse en múltiples partes del cuerpo, incluyendo el abdomen, la laringe, la cara o las extremidades. Las terapias profilácticas para el AEH actuales actúan en etapas posteriores de la cascada, pero ninguna previene la señalización desde su inicio.
La opinión positiva del CHMP se fundamenta en los resultados del ensayo pivotal de fase 3 VANGUARD controlado con placebo y su estudio de extensión abierto (Open Label Extension – OLE). Estos dos ensayos clínicos evalúan la eficacia y seguridad de garadacimab. El estudio pivotal alcanzó su objetivo primario y demostró que el 62 % de los pacientes tratados con garadacimab lograron un estado libre de ataques durante el periodo de tratamiento, redujo la mediana de ataques de AEH a cero y redujo la tasa media de ataques de AEH por mes en un 86,5 % en comparación con la población del estudio tratada con placebo. El análisis preliminar del estudio de extensión abierto en curso (mediana de exposición a garadacimab de 13,8 meses) mostró que garadacimab tiene un perfil de seguridad favorable a largo plazo y proporciona una reducción sostenida de los ataques de AEH. Los resultados completos de VANGUARD se publicaron en The Lancet (abril de 2023) y los resultados primarios del estudio de extensión abierto en curso se publicaron en Allergy (octubre de 2024).
De concederse, la autorización de comercialización centralizada de garadacimab sería válida en todos los estados miembros de la UE.
Sobre el AEH
El AEH es una enfermedad rara de origen genético y potencialmente mortal con una prevalencia estimada de 1/50.000 personas (en España se sitúa entre 1,09/100.000 y 1,90/100.000). El AEH está causado por una deficiencia o disfunción del C1-INH, una proteína plasmática que ayuda a controlar la inflamación. Cantidades inadecuadas de C1-INH funcional pueden llevar a la acumulación de líquido en los tejidos del cuerpo, causando una considerable hinchazón conocida como angioedema. Los ataques de AEH pueden afectar muchas partes del cuerpo y pueden aparecer en múltiples localizaciones, incluyendo la cara, el abdomen, la laringe y las extremidades. Los pacientes que sufren ataques abdominales de AEH pueden experimentar dolor de gran intensidad, diarrea, náuseas y vómitos causados por la hinchazón de la pared intestinal. Los ataques de AEH que involucran la cara o la garganta pueden resultar en la oclusión de las vías respiratorias, asfixia y, si no se tratan, la muerte.
Sobre CSL
CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) es una compañía biotecnológica global con un portafolio de medicamentos destinados a salvar vidas. Entre estos se incluyen terapias para tratamiento de coagulopatías y deficiencias inmunológicas, vacunas para la prevención de la gripe y terapias para la deficiencia de hierro y la nefrología. Desde nuestros comienzos en 1916, hemos estado impulsados por nuestro compromiso de salvar vidas utilizando la innovación y las últimas tecnologías. Hoy, CSL –incluyendo nuestras tres empresas: CSL Behring, CSL Seqirus y CSL Vifor– proporciona productos que salvan vidas a pacientes en más de 100 países y emplea a 32.000 personas. Nuestra combinación única de enfoque en I+D y excelencia operativa nos permite identificar, desarrollar y entregar terapias innovadoras para que la población afectada por estas patologías pueda vivir la vida al máximo. Para descubrir historias inspiradoras sobre CSL Behring y su compromiso con la salud, visita CSLBehring.com/Vita y síguenos en Twitter.com/CSL.
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